Nowe cząsteczki o potwierdzonej aktywności farmakologicznej przyczyniły się w ponad 70% do wzrostu średniej oczekiwanej długości życia. Ponadto wiedza dotycząca genezy i mechanizmów powstawania chorób co roku jest większa, dlatego łatwiej jest zapewnić pacjentom coraz bezpieczniejsze oraz skuteczniejsze środki farmakologiczne.

Koncerny i firmy farmacetyczne nieustannie prowadzą badania nad tworzeniem i syntezą nowych cząsteczek o potencjalnej aktywności biologicznej, które mają być poprawiać życie chorym na całym świecie. W licznych ośrodkach badawczych trwają zaawansowane prace na nowymi i przełomowymi terapiami, które znajdą zastosowanie w leczeniu chorób nowotworowych (również tych rzadkich), chorobach metabolicznych (cukrzycy), chorobach układu sercowo-naczyniowego.

Prowadzone są również badania nad wprowadzeniem nowych leków o właściwościach przeciwdrobnoustojnowych oraz stosowanych w chorobach neurologicznych czy psychicznych.

Odkrycie, a następnie wprowadzenie na rynek innowacyjnego, skutecznego oraz bezpiecznego leku, może spowolnić postęp choroby, zapobiec jej występowaniu lub niemal doprowadzić do całkowitego wyleczenia pacjenta.

W ostatnich latach, dzięki postępowi medycyny i farmacji oraz wprowadzeniu nowoczesnych i skutecznych terapii wiele chorób, które do tej pory były uznawane za śmiertelne, stało się przewlekłymi, a nieuleczalne choroby daje się dziś wyleczyć. Dobrym przykładem jest skuteczna terapia WZW typu C (możliwe jest wykluczenie wirusa HCV) oraz leczenie AIDS (pacjenci zakażeni wirusem HIV nie umierają w ciągu kilku lat).

Nowoczesne terapie umożliwiają nie tylko skuteczną walkę z chorobą, ale również pozwalają na poprawienie i zachowanie dobrej jakości życia pacjenta. Innowacyjne leki, zapewniają postęp nauk medycznych i farmaceutycznych, przynoszą korzyści nie tylko chorym i członkom ich rodzin, ale również wykazują korzystny wpływ na cały system opieki zdrowotnej.

Dofinansowanie ośrodków naukowych oraz badawczych na poszukiwanie skutecznych i bezpiecznych leków skutkuje poprawą wskaźników zdrowotnych całego społeczeństwa.

Odkrycia naukowe i innowacje w farmacji i medycynie na przestrzeni ostatnich dekad zmieniły życie pacjentów. Ponadto rozwój wiedzy na temat funkcjonowania ciała ludzkiego, mechanizmów chorób, prowadzi do syntezy i opracowywania nowych, skutecznych terapii oraz metod diagnostycznych, mających na celu wydłużenie życia pacjenta oraz podnoszenie jego jakości. Współczesna medycyna, dzięki wprowadzonym nowoczesnym i bezpiecznym terapiom przynosi korzyści chorym, które wcześniej wydawały się nieosiągalne.

Innowacyjność jest pojęciem, które w ostatnich latach jest nadużywane, a jego wartość została zdewaluowana. Innnowacja jest definiowana jako wzdrożenie całkowicie nowego lub istotnie ulepszonego produktu, wyrobu lub usługi. Innowacja może dotyczyć również procesu, marketingu, organizacji miejsca czy formy pracy, a nawet relacji ze środowiskiem. Innowacje obecne są w każdej gałęzi gospodarki. Jednym z najbardziej innowacyjnych sektorów jest sektor farmaceutyczny oraz biotechnologiczny, który wyprzedza inne gałęzie przemysłu (motoryzacyjny, IT czy elektroniczny).

Przełomowe innowacje farmaceutyczne

Przełomy w dziedzinie medycyny i farmacji związane są z opracowywaniem nowych leków o różnorodnej aktywności farmakologicznej. Nowoczesne leki stosowane w określonych jednostkach chorobowych, umożliwiają uzyskanie korzyści zdrowotnych u chorych, a także w kontekście korzyści gospodarczych i społecznych.

Innowacje w medycynie

Innowacje w medycynie korzystnie wpływają na zdrowie chorych, umożliwiają szybszą diagnostykę i skuteczniejszą terapię schorzeń. Z kolei w przypadku innowacji farmaceutycznych kluczowy jest nie tylko ich wpływ na wyniki zdrowotne, ale przede wszystkim na jakość życia chorych, szybszą możliwość powrotu do pracy zawodowej oraz pełnienia określonych funkcji społecznych.

Dany lek jest uznawany za innowacyjny w dziedzinie farmaceutycznej, jeżeli w inny niż dotychczasowy sposób zaspokaja potrzeby zdrowotne. Jego innowacyjność zależy od skuteczności, bezpieczeństwa oraz wygody stosowania w porównaniu z dotychczas dostępnymi technologiami. Innowacje farmaceutyczne można uznać za stopniową, znaczącą lub przełomową (jest to związane ze znaczeniem danej innowacji dla potrzeby zdrowotnej).

Lek jest przełomowy w momencie, kiedy zapewnia wysoka skuteczność w porównaniu z istniejącymi i stosowanymi terapiami.

Każdorazowe wprowadzenie nowego leku na rynek wymaga przeprowadzenia bardzo zaawansowanych, czasochłonnych oraz niezwykle kosztownych prac badawczo-rozwojowych. Według danych wprowadzenie innowacyjnego produktu leczniczego na rynek trwa około 12 lat i wymaga środków w wysokości 4 mln PLN. Wynika to z wielkiego ryzyka niepowodzenia. Ponad 98% nowych cząsteczek ostatecznie nie zostaje wprowadzonych na rynek farmaceutyczny. Jedynie związki o potwierdzonej aktywności farmakologicznej, wysokim profilu bezpieczeństwa i udokumentowanych korzyściach klinicznych zostają wprowadzone do obrotu i mogą trafić do pacjentów. Europejska Agencja Leków (EMA) odpowiada w Europie za doradztwo w procesie opracowywania nowych produktów leczniczych. EMA ocenia skuteczność oraz bezpieczeństwo nowych terapii oraz wspiera badania naukowe i innowacyjne w sektorze farmaceutycznym.

Nowe technologie lekowe zarejestrowane w Europie i na świecie

Każdego roku wprowadzane są innowacyjne leki o większej skuteczności i profilu bezpieczeństwa. Rocznie EMA wydaje około 90 pozytywnych opinii dotyczących wprowadzenia innowacyjnych leków do obrotu oraz dopuszcza około 35 nowych substancji czynnych o różnorodnej aktywności farmakologicznej. W ostatnich latach najwięcej nowych leków zostało zajerestrowanych i dopuszczonych do obrotu w onkologii, hematoonkologii, chorobach zakaźnych oraz neurologii.

Mimo iż wprowadzenie nowego innowacyjnego leku jest niezwykle kosztowne, przemysł farmaceutyczny nieustannie inwestuje w proces tworzenia kolejnych nowoczesnych i skutecznych terapii i przeznaczają na ten cel około 1/5 swoich dochodów. Rynek farmaceutyczny odpowiada za 19% prywatnych wydatków na badania i rozwój na całym świecie.

red.